A promessa do sangue do cordão umbilical para crianças com necessidades especiais

A promessa do sangue do cordão umbilical para crianças com necessidades especiais

Fotos por Kristen Hines

EuEm abril de 2011, Allison Thurman, então com 2 anos, se apoiou em seu pequeno andador de metal. Enquanto a irmã mais velha Audrey, 4 anos, a animou e seus pais Erica e Mike assistiram com antecipação, Allison deu seus primeiros passos independentes pelo longo corredor de madeira da casa de St. Clair Shores.

“Foi realmente muito emocionante”, diz Mike.

Os primeiros passos de Allison foram monumentais, considerando suas circunstâncias. Allison foi diagnosticada com paralisia cerebral, uma anormalidade cerebral que afeta o sistema nervoso e as habilidades motoras, apenas três meses antes de tomar medidas com seu andador.

Os Thurmans creditam o progresso rápido e significativo de Allison, que saltou para uma infusão de suas células sanguíneas do cordão umbilical, que haviam depositado após o nascimento dela. Eles não sabiam que as medidas que tomaram como uma «apólice de seguro» para o filho algum dia ajudariam a filha – e contribuiriam para pesquisas inovadoras.

No ano passado, Allison foi aceita para participar do primeiro ensaio clínico regulamentado pela FDA que estudava o uso de células do cordão umbilical no tratamento da paralisia cerebral – algo que um dos muitos médicos de Allison incentivou a família a investigar. Apenas duas semanas após sua primeira injeção, Allison deu esses passos com seu andador. Antes das injeções, ela não conseguia se levantar sem apoio adicional.

Para os Thurmans e muitos outros pais de crianças com necessidades especiais, as células do cordão umbilical foram vistas como um milagre em potencial, que poderia mudar a vida de seus filhos para melhor e talvez até erradicar muitos dos desafios de sua deficiência.

E, no entanto, todo o potencial das células sanguíneas do cordão ainda não foi totalmente explorado. De acordo com o Cord Blood Registry (CBR), o maior banco privado de células-tronco do mundo, apenas 5% dos futuros pais doam ou depositam as células. Devido a essa baixa taxa, os estudos são atrasados ​​ou incompletos, dificultando a exploração científica e o desenvolvimento de seu potencial – e uma avenida de esperança foi perdida para dezenas de crianças com necessidades especiais.

Como funcionam as células do sangue do cordão umbilical

As células do cordão umbilical são células-tronco extraídas do cordão umbilical de um recém-nascido logo após o cordão ser cortado.

Essas células são “os blocos de construção do corpo para tecidos orgânicos, sangue e sistema imunológico”, de acordo com a CBR.

“O sangue do cordão umbilical é rico em células-tronco hematopoiéticas (HSC) – o tipo de célula-tronco que dá origem ao sangue e ao sistema imunológico”, explica Kate Brown, cientista de conteúdo da CBR.

Em particular, descobriu-se que as células-tronco do cordão umbilical têm “potencial regenerativo”, o que significa que são capazes de “encontrar células e tecidos lesionados no corpo e iniciar um processo de cicatrização”, diz o site da CBR.

Uma vez que o sangue é retirado do cordão, ele é coletado no hospital por um banco e processado para esgotar os glóbulos vermelhos e o plasma, deixando apenas células-tronco. Em seguida, é congelado e armazenado, explica Brown.

Brown diz que as células do sangue do cordão umbilical «são usadas há mais de 20 anos em aplicações na medicina tradicional de transplantes». Nesses casos, ela diz, as células do sangue do cordão umbilical foram usadas para tratar cânceres, doenças ou doenças imunológicas e do sangue que também são tratadas com transplantes de medula óssea.

Hoje, Brown diz que os pesquisadores estão explorando “uma área totalmente nova” do uso de células do sangue do cordão umbilical.

“A investigação emergente é sobre medicina regenerativa – que analisa paralisia cerebral, lesão cerebral traumática e perda auditiva”, diz ela. “Estas são condições em que não há cura neste momento.”

Os ensaios clínicos em medicina regenerativa estão focados no uso das células sanguíneas do cordão de uma criança para tratar essas condições que não ameaçam a vida, porque são vistas como “a melhor e mais segura opção para o tratamento”, diz Brown.

«As células estaminais doadoras, mesmo de um parente próximo, como um irmão, não são uma combinação genética perfeita para o paciente», acrescenta ela, «e as células serão rejeitadas, a menos que o paciente seja submetido a um regime de condicionamento pré-tratamento para … suprimir seu sistema imunológico.

Com as próprias células de um paciente, no entanto, “Não há risco de que as células sejam rejeitadas pelo sistema imunológico do paciente”.

Os pais têm algumas opções quando se trata de sangue do cordão umbilical. Eles podem depositar as células em um banco privado para uso familiar, diz ela, ou têm a opção de doar para um banco público, o que designaria as células para uso público na medicina de transplante. A terceira opção – a escolhida pela maioria dos novos pais – é jogar fora o sangue do cordão umbilical.

Brown diz que espera que a maioria dos ginecologistas e obstetras esteja explicando o valor do sangue do cordão umbilical que está sendo descartado como “lixo médico” e que as famílias são “pelo menos educadas e conhecem suas opções”.

No entanto, depende um pouco do estado, diz ela, acrescentando que alguns estados têm legislação que exige educação sobre a prática.

A lei em Michigan incentiva os centros de saúde a educar o público sobre o valor do sangue do cordão umbilical e a educar as mães grávidas em suas opções de banco e doação, diz Brown.

Em Michigan, o código de saúde pública especifica que os profissionais, instalações e agências de saúde distribuem “informações a uma mulher grávida antes do terceiro trimestre da gravidez”.

Está definitivamente no radar. E, para uma família local, essas estrelas se alinharam.

A história de Allison

Quando o OB-GYN de Mike e Erica Thurman lhes apresentou um panfleto sobre as células sanguíneas do cordão umbilical, Erica estava grávida de cerca de 15 semanas de sua primeira filha, Audrey. Ela leu os materiais informativos e se inscreveu para receber o kit de coleta para levar ao hospital.

“Era o caso de seguro”, diz Erica.

“Temos sorte de que o OB (de Erica) tenha nos falado sobre todas as opções”, diz Mike.

Então, quando ela estava grávida de Allison, “não havia realmente nenhuma dúvida se íamos fazer isso”, diz Erica. “Dissemos: ‘Fizemos com um, não podemos fazer pelo outro.'”

Em março de 2009, Allison nasceu com 32 semanas – quase dois meses prematuros – e passou cerca de duas semanas na unidade de terapia intensiva neonatal.

Somente Allison tinha cerca de 7 ou 8 meses de idade que os Thurmans começaram a perceber que não estava alcançando seus objetivos, diz Erica.

“Conversamos com nosso (a) pediatra (s) e eles estavam indicando que tínhamos que dar um tempo para a prematuridade”, diz Erica.

Allison finalmente começou a fisioterapia por volta dos 1 anos de idade, e a família começou a levá-la a um neurologista, bem como a um médico de medicina física e reabilitação. Em dezembro de 2010, ela foi diagnosticada clinicamente com paralisia cerebral. E, após uma ressonância magnética, eles receberam o diagnóstico definitivo em janeiro de 2011, dizem os Thurmans.

«Cerca de metade das crianças com paralisia cerebral nasceu prematura», diz o professor Seth Warschausky, que trabalha no Programa de Paralisia Cerebral da Universidade de Michigan, em Ann Arbor. A paralisia cerebral pode afetar várias coisas, incluindo mobilidade, audição, visão, atenção e pensamento em geral, explica ele.

De acordo com os Centros dos EUA para Controle e Prevenção de Doenças, a paralisia cerebral é a “deficiência motora mais comum na infância”.

Foi após o diagnóstico clínico no final de 2010 que Erica mencionou a um dos médicos de Allison que eles haviam depositado as células do cordão umbilical no nascimento. Esse médico encorajou a família a pesquisar ensaios clínicos envolvendo células do cordão umbilical e paralisia cerebral – o que os levou ao estudo clínico do Dr. James Carroll na Georgia Health Sciences University.

O julgamento da paralisia cerebral

Cerca de dois anos atrás, Carroll, chefe de neurologia pediátrica da GHSU, lançou o primeiro ensaio clínico de paralisia cerebral regulada pelo FDA. Está avaliando o uso das células sanguíneas do cordão uma criança para aliviar os sintomas da paralisia cerebral, tornando-o um de um pequeno número de estudos que investigam a medicina regenerativa.

“A esperança é que isso promova a cura na parte lesada do cérebro”, diz Carroll. “Queremos ver se isso faz diferença.”

Carroll explica que o estudo exige que o participante faça quatro visitas ao longo de um ano. Das quatro visitas, há duas infusões como parte do estudo “cego” – o que significa que uma infusão é um placebo e a outra é das células-tronco do participante. Não se sabe em que visita um participante receberá suas células-tronco. As outras duas visitas são avaliações, diz Carroll.

«Uma comparação está sendo feita no período de três meses. Então, metade das crianças teria recebido células do cordão umbilical », explica. “A terceira e quarta visitas são exames para ver como as crianças estão progredindo ou reagindo ao tratamento.”

O estudo exige que os participantes tenham paralisia cerebral e tenham acesso aos seus próprio células do sangue do cordão umbilical. Por causa dos requisitos, o estudo até agora tem sido limitado e lento, diz Carroll.

“Nosso objetivo é 40 (participantes), mas eles têm sido muito lentos em acessar – porque a maioria das crianças com paralisia cerebral não tem sangue do cordão umbilical”, diz ele. “Então, tivemos cerca de 10 (participantes).”

Desde o seu lançamento, um segundo julgamento semelhante na Universidade de Duke começou. Como o estudo da Geórgia, o estudo de Duke começou há cerca de dois anos e ainda precisa de mais participantes.

Vendo resultados

A primeira visita de Allison à Geórgia foi em abril de 2011, dizem os Thurmans – uma viagem possibilitada pela organização sem fins lucrativos da CBR, o Newborn Possibility Fund. Os Thurmans depositaram o sangue de Allison no CBR, o que os qualificou para o estudo.

Durante essa visita inicial, Allison recebeu sua primeira infusão. A infusão em si levou cerca de cinco minutos, lembra Erica, mas o hospital exigiu que os Thurmans ficassem por 15 horas para garantir que os sinais vitais de Allison fossem claros.

“Eu estava pensando: ‘Como vamos mantê-la entretida por tanto tempo?'”, Diz Mike. “Ela estava conectada a muitos monitores, o que exige que uma criança de 2 anos fique conectada por esse período de tempo”.

Enquanto a equipe médica verificava Allison a cada meia hora, a família a mantinha ocupada com bolhas, brinquedos, lanches e seu filme favorito: História de brinquedos.

“Allison lidou com isso muito melhor do que nós”, lembra Mike. “Ela foi um anjo o dia inteiro.”

Depois, a família voltou para St. Clair Shores. E, cerca de duas semanas após a infusão, eles ficaram surpresos com o que viram.

“Acreditamos que ela recebeu as células-tronco após sua primeira visita”, diz Erica. “Poucos dias depois de voltarmos da Geórgia, vimos um aumento dramático em seu vocabulário – e, dentro de um mês, ela se formou em terapia da fala.” Os Thurmans dizem que, em outubro anterior à infusão de abril, Allison testou cerca de 12 meses na fala. Em meados de maio de 2011, a fonoaudióloga informou que Allison havia testado acima de sua faixa etária, diz Erica.

Mike e Erica também notaram melhorias na mobilidade de Allison após a infusão de abril.

“Allison estava andando com um andador durante a terapia e precisava ser apoiada pelos quadris antes de partirmos”, diz Erica, “e duas semanas após a primeira visita, ela começou a se colocar de maneira independente em seu andador – e a andar sozinha em o caminhante.”

Por que tão poucos pais estão bancando?

Vários estudos estão trabalhando para provar os benefícios de salvar as células sanguíneas do cordão uma criança. E, para estudos em medicina regenerativa, é necessário que os participantes tenham acesso às suas próprias células.

No entanto, muitos estudos como o de Allison participaram estão atrasados ​​devido ao baixo número de crianças que têm acesso às células do sangue do cordão umbilical.

A CBR relata que «95% das vezes, essa fonte de células-tronco potencialmente salva-vidas é descartada como lixo médico.»

Três em cada quatro gestantes “se consideram ‘minimamente informadas’ sobre o banco de sangue do cordão umbilical”, acrescenta CBR.

“É difícil saber exatamente por que o número de famílias que optam pelo banco não é maior”, diz Brown, da CBR. “Uma possibilidade é que muitas famílias simplesmente desconhecem o valor das células-tronco no sangue do cordão umbilical”.

A CBR, acrescenta, está trabalhando para educar mais pessoas sobre os benefícios das células do sangue do cordão, para que menos células sejam descartadas após o nascimento.

Brown diz que o banco lançou recentemente um site que oferece um esboço interativo de opções para o banco de sangue do cordão umbilical. Também trabalha com a comunidade médica para fornecer recursos e informações, diz ela.

Os ensaios clínicos atuais também podem ajudar a espalhar a notícia nas células do cordão umbilical, acrescenta Brown.

“Esperamos que o que sairá (dos ensaios) seja um conhecimento mais amplo do público sobre o potencial dessas células”, diz Brown, “para que todos faz ter acesso próprio. »

O custo também pode desempenhar um papel. “O custo bancário pode variar entre os bancos, com custos geralmente na faixa de US $ 1.500 a US $ 2.000”, diz Brown. O seguro de saúde, ela observa, não cobre o custo do sangue do cordão umbilical, mas a CBR fez parceria com alguns provedores de seguros para “oferecer economias especiais” no setor bancário.

Após o custo inicial, os bancos cobram uma taxa anual de armazenamento. Esse custo pode variar, dependendo do banco, mas é de cerca de US $ 125. Alguns provedores também podem ajudar a cobrir os honorários dos médicos pela coleta, acrescenta Brown. A CBR oferece planos de pagamento e um registro de presentes, para que amigos e familiares possam contribuir com os custos.

O futuro para Allison

No ano passado, os Thurmans começaram a notar uma diferença no tônus ​​muscular de Allison. Seus músculos uma vez rígidos e rígidos se soltaram, diz Erica.

Agora, eles estão trabalhando com sua fisioterapeuta, Donna Tavalieri, da Pediatric Potentials, em St. Clair Shores, para fortalecer os músculos enfraquecidos.

Tavalieri trabalha com Allison desde que ela tinha um ano de idade. Ela diz que Allison estava “se movendo em uma direção muito boa” antes da infusão, mas “durante e após a infusão, ela parece se mover mais suavemente.

“Estamos tentando tirar proveito disso da melhor maneira possível”, diz ela.

Hoje, Tavalieri ainda está trabalhando com Allison em seu andador – e está há cerca de um ano, diz ela.

“É um processo lento e constante, mas ela realmente continuou (melhorando)”, acrescenta Tavalieri. Erica diz que Allison “ainda tem problemas em se sentar, mas é melhor”.

Os Thurmans levaram Allison para sua quarta e última visita de observação à Geórgia em 5 de março – um momento que Erica chama de “agridoce”, ao pensar no ano passado.

Allison, que completou três anos no final de março, tem um horário diário cheio de sessões escolares e de terapia, diz Erica, o que mantém toda a família ocupada. Ela recebe fisioterapia e terapia ocupacional toda semana – dentro e fora da escola, que agora ela frequenta de segunda a sexta-feira.

«Os professores da escola comentaram que ela é muito independente», diz o pai Mike, «e ela gosta de fazer as coisas sozinha e tentar coisas diferentes. Mesmo tendo uma deficiência física, ela parece estar participando de muitas coisas. »

Enquanto isso, Allison – que seu pai diz ter «um grande senso de humor» e «personalidade brilhante» – é uma criança borbulhante que gosta de aconchegar e cozinhar na cozinha. A família comprou para ela um banquinho especial para o Natal, que ajuda a levá-la ao balcão, diz Mike. Allison e Audrey gostam de brincar, ler livros e nadar juntos, diz Erica.

“(Allison), na minha opinião, muito normal e muito inteligente para a idade dela”, diz Mike. “Além do fato de ela não estar andando de forma independente agora, você não saberia que há realmente algo errado com ela.”

Células e necessidades especiais

Erica e Mike dizem que querem ver Allison “feliz e alcançar seu potencial máximo, seja lá o que for” – além de vê-la andar de forma independente e “viver a vida ao máximo”.

“Uma coisa que tentamos evitar é dizer que queremos que ela seja” normal “, porque para nós ela é normal”, diz Erica. “Você realmente não pode dizer isso, apenas porque algumas pessoas podem olhar para ela e dizer que ela não é normal. Porque para nós ela é.

Mas, sem os ensaios clínicos concluídos, os especialistas dizem que é difícil dizer qual será o futuro das células sanguíneas do cordão umbilical na medicina regenerativa.

“Estamos todos muito animados com a medicina regenerativa”, diz Brown. “Estamos empolgados com o tipo de coisa que estamos vendo. Apenas o fato de estarmos vendo esses ensaios, isso diz muito a respeito de onde isso pode ir. »

Erica diz que há apenas uma pequena amostra das células de Allison que elas provavelmente não poderão usar para nada. Mas tudo bem com ela. “Foi uma decisão que tivemos que tomar”, diz ela.

“Tivemos que nos perguntar: ‘É algo que queremos usar?'”, Diz ela. «É um problema, e foi uma decisão – mas não foi uma decisão difícil, só porque você precisa arriscar. Mesmo que seja uma aposta, é por isso que as tivemos. »

Os Thurmans «definitivamente incentivariam outros pais» a salvar as células sanguíneas do cordão umbilical de seus filhos.

Você nunca sabe. Não sabíamos que havia problemas com Allison. E fizemos com a nossa primeira filha ”, diz Erica. “Achamos que é um presente muito especial que você pode dar ao seu filho como uma apólice de seguro”.